ES肝細胞移植 今年度中にも国への承認申請目指す 治験で効果

国立成育医療研究センターは、重い肝臓病の赤ちゃんに体のさまざまな細胞に変化できるES細胞から作り出した肝臓の細胞を移植する治験で、効果と安全性が確認できたとして今年度中にも国への承認申請を目指すことになりました。承認されれば、ES細胞を使った治療として国内で初めてとなります。

この治験は国立成育医療研究センターのグループが行ったもので、「尿素サイクル異常症」という難病の赤ちゃんに、ES細胞から作り出した肝臓の細胞を移植します。

この病気は肝臓の酵素が働かないため、アンモニアが分解できなくなる難病で肝臓移植が必要ですが、生後3か月から5か月ごろになるまでは移植が受けられないことが課題となっています。

治験ではおととしまでに5人の赤ちゃんに細胞を移植した結果、2人は肝臓移植まで発作を起こさず、ほかの3人も発作の程度を軽く抑えられたということで、深刻な副作用は見られなかったということです。

このためグループでは効果と安全性が確認できたとして、企業と契約したうえで今年度中にも国に再生医療としての承認申請を目指すということです。

ES細胞を使った治療が承認されれば国内で初めてです。

治験の責任者を務めた国立成育医療研究センター臓器移植センターの福田晃也 副センター長は「5人とも元気でほっとしている。承認されるかどうかは今後の審査によるが、肝臓移植まで安全にたどりつく選択肢が増えたと考えている」と話していました。