ALS 遺伝子治療の治験始まる 患者への投与は国内初
全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病、ALS＝筋萎縮性側索硬化症の症状の進行を抑えようと、患者に遺伝子を投与する治験が自治医科大学附属病院で始まりました。遺伝子治療でALS患者への投与が行われるのは国内で初めてで、治療法としての確立を目指したいとしています。
ALSは筋肉を動かす運動神経が壊れて全身が徐々に動かなくなる難病で、国内に患者はおよそ1万人います。
ALSの患者では「ADAR2」という酵素が減っていることから、自治医科大学の森田光哉教授らのグループは症状の進行を抑えようと、先月50代の男性患者に対し、この酵素を作り出す遺伝子を投与しました。
グループでは、遺伝子の運び役となる無害なウイルスを使い、カテーテルを通じて患者の脊髄に送り込んだということです。
遺伝子治療でALS患者への投与が行われるのは国内で初めてで、今後、発症から2年以内の遺伝性ではないALSの患者、合わせて6人に投与する計画です。
遺伝性ではないALSの患者は全体の90％以上を占めていて、グループでは医師が主導する治験として安全性のほか、遺伝子を投与する前と後の症状の進行具合を比べて有効性を調べ、治療法としての確立を目指したいとしています。
森田教授は「ALSにはなかなか有効な治療法がないので、少しでも神経の細胞死を抑制できればよりよい治療法につながるのではないか」と話しています。