ｉＰＳ細胞使って筋ジストロフィーの新治療法開発へ 京大など

難病の筋ジストロフィーの患者からｉＰＳ細胞を作り、遺伝子を操作できる新しい技術を使って、病気の原因となる異常を取り除いて正常な細胞を作ることに成功したと、京都大学の研究グループが発表しました。

この技術を開発したのは、京都大学ｉＰＳ細胞研究所の堀田秋津准教授らの研究グループです。
難病の筋ジストロフィーの中でも特に症状が深刻なタイプは、病気の原因となる遺伝子変異のある場所が患者によって異なるため、広く効果が得られる治療法の開発が課題となっています。
研究グループは、まず遺伝子変異の場所が異なる筋ジストロフィーの患者３人から、それぞれｉＰＳ細胞を作りました。
そして、ゲノム編集と呼ばれる遺伝子操作の技術の中でも国内で開発された新しい手法を使って、３人のｉＰＳ細胞から遺伝子変異が含まれる領域をまとめて取り除くことに成功したということです。
このｉＰＳ細胞を筋肉の細胞に変化させて調べたところ、機能が正常になったことを確認できたということで、研究グループは、今後、新しい治療法の開発につなげたいとしています。
堀田准教授は、「画期的な成果と考えている。これを臨床に届けられるよう、今後も努力していきたい」と話しています。